Jak testowane są leki zanim trafią do apteki? Znaczenie badań rozwojowych

Czy kiedykolwiek zastanawialiście się, jak to możliwe, że leki, które kupujemy w aptekach, są bezpieczne i skuteczne? Za tym procesem stoi ogromna praca naukowców, którzy prowadzą badania rozwojowe nad lekiem. W niniejszym artykule przyjrzymy się etapom, przez które musi przejść każdy lek, zanim trafi do pacjenta.

Etap 0 - Odkrycie nowego związku chemicznego lub biologicznego

Badania rozwojowe nad lekiem rozpoczynają się od odkrycia nowego związku chemicznego lub biologicznego, który może mieć potencjalne właściwości lecznicze. Naukowcy przeprowadzają eksperymenty in vitro (w probówce) oraz in silico (komputerowo), aby sprawdzić działanie tych substancji na różnych cząstkach białkowych, enzymów czy receptorów komórkowych. W ten sposób wybierane są potencjalne leki.

Etap 0 - Badania przedkliniczne

Następnie przeprowadzane są badania przedkliniczne, które mają na celu ocenę bezpieczeństwa substancji oraz jej skuteczności w warunkach laboratoryjnych. Wykorzystuje się wtedy modele komórkowe oraz zwierzęce, aby sprawdzić, jak dana substancja wpływa na organizmy żywe. Badania te mają na celu wykrycie ewentualnych działań niepożądanych oraz określenie dawek, które będą stosowane w kolejnych etapach badań.

Etap 0 - Badania kliniczne

Jeśli badania przedkliniczne przynoszą zadowalające wyniki, naukowcy mogą rozpocząć badania kliniczne, czyli testowanie leku na ludziach. Badania te są podzielone na trzy fazy.

• Faza I - Badania na małej grupie zdrowych ochotników. Badania kliniczne prowadzone są na grupie od kilkunastu do kilkudziesięciu zdrowych ochotników. Celem tych badań jest ocena bezpieczeństwa stosowania leku, jego tolerancji oraz farmakokinetyki (szybkości wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania). W tej fazie naukowcy określają również dawkowanie leku.

• Faza II - Badania na większej grupie pacjentów. Badania kliniczne prowadzone są na grupie kilkuset pacjentów cierpiących na schorzenie, które ma być leczone badanym lekiem. Celem tej fazy jest ocena skuteczności leku oraz dalsze monitorowanie jego bezpieczeństwa. W fazie II naukowcy mogą również porównać działanie badanego leku z innymi dostępnymi terapiami.

• Faza III - Badania na dużej grupie pacjentów. Badania kliniczne prowadzone są na grupie kilku tysięcy pacjentów. Celem tej fazy jest potwierdzenie skuteczności leku oraz dalsze monitorowanie jego bezpieczeństwa w warunkach zbliżonych do rzeczywistego stosowania. W fazie III naukowcy mogą również ocenić wpływ leku na jakość życia pacjentów oraz porównać go z innymi dostępnymi terapiami.

Etap 0 - Rejestracja leku i wprowadzenie do obrotu

Jeśli badania kliniczne wykazują, że lek jest bezpieczny i skuteczny, firma farmaceutyczna może złożyć wniosek o rejestrację leku w odpowiednim urzędzie (w Polsce jest to Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych). Po uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu, może on trafić do aptek i być stosowany u pacjentów.